利用分子生物学技术，将目的基因导入患者体内，使目的基因产物得以表达，从而达到治疗疾病的目的，这种技术称为基因治疗。公司病理生物学教育部重点实验室研究人员利用慢病毒载体，将靶向可控的人胰岛素基因转导到人毛囊间充质干细胞中。这种转基因的人毛囊间充质干细胞持续表达胰岛素，但不释放胰岛素。只有在外来药物-雷帕霉素作用下，胰岛素才从细胞内释放出来。这种转基因人毛囊间充质干细胞移植到糖尿病模型小鼠体内，在雷帕霉素作用下，释放胰岛素，逆转糖尿病鼠高血糖，恢复糖尿病鼠体重。移植这种转胰岛素基因毛囊间充质干细胞的糖尿病鼠在长达90天的试验中无一例死亡，而糖尿病模型组或移植转绿色荧光蛋白基因毛囊间充质干细胞的糖尿病鼠（对照组），在糖尿病模型建立后20天开始死亡，35天内全部死亡。该研究内容发表在“Cell Transplantation”2014 May 15. [Epub ahead of print]。

该研究成果的取得不仅为糖尿病患者的治疗带来了新的福音，也标志着病理生物学教育部重点实验室在基因治疗代谢疾病上迈进了世界先进行列。博士研究生吴春玲为该论文的第一作者，刘晋宇教授和李玉林教授为该论文的通讯作者。该项目受吉林省科技厅重点项目（项目编号：20100947）和999策略白菜手机论坛研究生创新研究计划项目（项目编号20121126）资助。

999策略白菜手机论坛病理生物学教育部重点实验室是公司医学部唯一的教育部重点实验室。实验室自成立以来，一直以干细胞生物学与再生医学为主要研究方向。在成体干细胞，特别是毛囊干细胞的获取、体外大量扩增、增殖分化调控、组织工程化器官的构建、原位组织再生等方向开展了大量、系统的研发工作，形成了自己的特色和优势，发表了多篇有重要影响的SCI论文，获得美国授权专利、中华医学科技一等奖和国家科技进步二等奖。

病理生物学教育部重点实验室

2014年5月29日